港城藥企競相挑戰罕見病

（記者 周瑩 通訊員 連科）近日，國家醫保局等部門發布的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，其中包含13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。其中，港城藥企的貢獻不容忽視。豪森藥業引進的罕見病新藥伊奈利珠單抗已經上市并進入國家醫保，恒瑞、正大天晴多款罕見病新藥正處于報批或臨床期。

　　據了解，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。“無藥可用”是大多數罕見病患者的常態。數據顯示，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。

     為了破解難題，港城越來越多的藥企加碼布局罕見病領域。正大天晴的1類創新藥TQ05105片于今年7月13日申報上市申請。其曾于2023年美國血液學年會(ASH)公布羅伐昔替尼用于治療骨髓增生性腫瘤(MPN)的I期臨床研究數據表明，該產品具有良好的人體藥代動力學行為，不良反應可耐受，最佳縮脾率63.79%,體質癥狀最佳改善率為87.50%。

　　此外，恒瑞也宣布企業在陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）、特發性肺纖維化（IPF）等領域積極推進相關產品的研究進展。其研發的BTK抑制劑用于視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、新一代TPO-RA藥物用于化療所致血小板減少癥（CTIT）、PD-1抑制劑用于肝細胞癌一線治療，均被美國FDA授予孤兒藥資格。

?市科技局相關負責人表示，隨著國家對罕見病藥物的注冊申請實施優先審評審批，并根據推薦目錄和臨床急需藥品清單提出快速注冊路徑，推進罕見病藥物臨床研發。港城藥企加速罕見病藥物的引進和研發，滿足了臨床需求。

總值班: 吳弋     編輯: 賈元元     

來源: 連云港發布

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